精准治疗是未来！胆管癌新靶点IDH-1及其新药Ivosidenib

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来源： 2020-08-03

大约13％的肝内胆管癌患者会发生异柠檬酸脱氢酶-1（IDH-1）突变，这是一种相对罕见的临床结果较差的癌症。

2020年5月，《柳叶刀》公布了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，评估了Ivosidenib 在先前治疗过IDH-1突变胆管癌患者中的疗效和安全性。

Ivosidenib是一种IDH-1抑制剂，其通过降低癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生而发挥作用，从而导致恶性细胞分化。

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商品名：Tibsovo

通用名：Ivosidenib（艾伏尼布）

靶点：IDH-1

厂家：Agios

美国首次获批：2018年7月

中国首次获批：未获批

获批适应症：IDH-1突变的急性髓系白血病（AML）

规格：250mg*60

推荐剂量：每次500mg，每日一次，随餐或不随餐服用

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人群特征

该研究共纳入了230例先前接受2种及以上化疗方案（吉西他滨或顺铂为基础）后进展且未接受IDH-1抑制剂治疗患者。其中185例患者进行随机（2:1）分配，分别接受Ivosidenib（124例）或安慰剂（61例）治疗。

Ivosidenib组人群特征为：中位年龄为61岁；65%为女性；53%的患者至少接受过一种疗法，47%的患者至少接受过两种疗法；ECOG评分为0（40%）或1（60%）或3（1%）；大多数（90%）为肝内胆管癌；93%的患者为转移性胆管癌；IDH-1突变常见的类型有：R132C（67.7%，84/124）、R132L（16.9%，21/124）、R132G（13.7%，17/124）、R132S（1.6%，2/124）；CA19-9浓度为42.0U/ml。

该研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。

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临床数据

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该研究的中位随访时间为6.9个月（IQR 2.8-10.9）；两组（Ivosidenib组 VS安慰剂组）的中位 PFS为2.7个月（95%，置信区间1.6～4.2个月） VS 1.4个月（95%，置信区间1.4～1.6个月）；中位总生存期（OS）为10.8个月（95%，置信区间 7.7～17.6个月） VS 9.7个月（95%，置信区间 4.8～12.1个月）；客观缓解率（ORR）为2% VS NR（未达到），疾病稳定（SD）为63例 VS 17例。

Ivosidenib组（意向治疗人群）6个月的PFS率为32%，12个月的PFS率为22%；6个月的OS率为67%，12个月的OS率为48%。

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